在AI浪潮的重塑下,医学数据行业正经历从“数字化存量”向“智能化增量”的范式转移。过去,医学数据更多被视为电子病历中的静态记录,而今天,在深度学习与大模型的驱动下,这些数据已成为驱动临床决策、药物研发及公共卫生治理的核心资产。

当前的行业洞察显示,医学数据的价值挖掘正呈现出“多模态融合”与“全生命周期管理”的趋势。传统的生存分析或回归模型正逐步与生成式AI、计算机视觉相结合,使得影像、基因、文本等多维数据能够跨界整合。这种融合不仅提升了诊断的灵敏度与特异度,更在预测疾病演化路径上展现出惊人的潜力。对于研究者而言,这意味着研究方法论的升级:从关注单一变量的因果推断,转向对复杂组态、动态演化的深度解析。

与此同时,数据治理与政策创新成为了行业发展的关键变量。随着数据要素市场化配置的推进,如何在保障患者隐私(如利用联邦学习、差分隐私技术)与促进科研创新之间达成平衡,已成为公共管理领域的热点。医学数据不再仅仅是医疗机构的私产,而是转化为可流动的科研资源,推动着精准医疗从实验室走向临床实践。

未来,医学数据行业的竞争将不再仅仅是数据规模的竞争,而是“数据质量”与“解释能力”的竞争。高质量的标注数据、标准化的行业规范以及具备可解释性的AI模型,将决定谁能在这场变革中占据高地。对于跨学科的探索者来说,利用AI工具去解析医学数据中那些潜在的、非线性的复杂关系,既是技术挑战,也是实现医学创新的必经之路。

生存分析

在生物和医药研究中,经常遇到生存数据的分析。在队列研究中,随访从研究起点直到研究终点,或直到结局事件出现为止,无论哪一个先发生,随访都结束。未发生结局事件所持续的时间是一个重要的结果。对于结局事件在研究结束前发生的研究对象,总的随访时间是知道的。对于随访结束没有发生结局事件的研究对象,最后的状态称为“删失”(censoring)。例如在癌症治疗的试验中,有些患者失去了联系,或者他们的生存时间长于试验的研究期,这时我们无法获得这部分患者真正的生存时间。这种删失叫右删失(right censoring),在生存分析中是最常见的。此外还有左删失(left censoring),指生存时间小于某一时间段;区间删失(interval censoring),指生存时间在某一段时间之内。如果在分析中忽略删失数据,将很可能得到偏倚的结果。

生存分析(survival analysis)是研究生存时间和结局事件的分布及其影响因素的统计方法。在生存分析中,生存函数(survival function) S ( t ) S(t) S(t) 用于刻画某个时刻 t t t 的研究对象存活的概率,风险函数(hazard function) h ( t ) h(t) h(t) 用于度量在某个时刻 t t t 还存活的个体在极短的时间内死亡的风险。如果记寿命分布的密度为 f ( t ) f(t) f(t) h ( t ) = f ( t ) / S ( t ) h(t)=f(t)/S(t) h(t)=f(t)/S(t)

聚类分析

分类学是人类认识世界的基础科学。聚类分析和判别分析都是研究事物分类的定量分析方法。聚类分析(cluster analysis)是在事物的分类面貌尚不清楚的情况下讨论分类问题,而判别分析是根据已知类别的样品归纳出判别法则,以归类未知类别的新样品。

聚类分析可以是对样品聚类,也可以是对观察指标(变量)聚类,前者称为 Q 型聚类,后者称为 R 型聚类。虽然这两种类型的聚类关注的问题不同,但从数据分析上来讲,二者并没有实质性的差别。

判别分析

判别分析(discriminant analysis)是研究样品所属类别的一种统计分析方法。在医学研究和临床实践中,经常需要根据观察资料对所研究的对象进行判别归类。例如,临床诊断中根据患者的症状、体征和各种检测结果判别患者的患病情况;根据细菌的形态和生化特征,判断其属于哪一种菌株等。判别分析与聚类分析都是研究分类问题,不同的是,在聚类分析中所有样品事先都不知道属于哪一类,也不知道一共有多少类;而在判别分析中,用于建立判别准则的样品的分类是已知的,判别的目的是根据建立的判别准则判断新的样品的种类。在机器学习中,聚类分析属于无监督学习(unsupervised learning),判别分析属于有监督学习(supervised learning)。

根据建立的判别准则的不同,判别分析可分为距离判别、Fisher 判别、Bayes 判别等。无论哪种判别方法,其步骤都是一致的:

  1. 收集训练样本数据(training dataset)和测试样本数据(testing dataset):收集一批分类明确的训练样品和测试样品,根据专业知识测量每个样品的分类指标。
  2. 建立判别准则:根据专业问题的特点和资料的性质选择判别分析方法,使用训练样本建立判别函数。
  3. 考核判别效果:用回代(resubstitution)法和前瞻法考核所建立函数的判别效果。回代法是将训练样本中每个样品的各项指标回代入所建立的判别函数中得到类别判断,并将此分类与原类别进行比较,计算符合率(正确率);前瞻法是将所建立的判别准则用于测试样本集,得到测试样本的分类,并与测试样本的原始分类作比较计算符合率。只有当回代符合率和前瞻符合率都比较高时,才可以认为所建立的判别准则是合适的。前者衡量的是判别模型的拟合优度,后者衡量的是判别模型的预测准确度。

主成分分析和因子分析

在医学研究与实践中,往往需要测量研究对象的很多个指标,收集大量的数据以便分析和寻找规律。多指标、大样本无疑会为研究和应用提供丰富的信息,但也在一定程度上增加了数据收集的工作量。更重要的是,在多数情况下,许多指标之间可能存在相关性,从而增加了问题分析的复杂性。

例如,为了评价儿童的生长发育情况,研究者收集了一批儿童的身高、体重、胸围等 8 个指标的资料。如何利用这 8 个指标对研究对象作出评价呢?如果仅用其中一个指标来作评价,会损失很多有用的信息,容易产生片面的结论。如果分别用每一个指标来作评价,那么这种评价是孤立的,而不是综合的,所得结论可能相互矛盾。我们需要找到一种合理的方法,既能减少分析指标,又能尽量少损失原来指标所包含的信息。

主成分分析与因子分析是用来探索和简化多变量复杂关系的常用方法。主成分分析(Principal Component Analysis, PCA)是在确保数据信息损失最小的原则下,把多个指标转化为少数几个不相关的综合指标的数据降维方法。而因子分析(Factor Analysis, FA)通过寻找一组更小的、潜在的或者隐藏的结构来解释已经观测到的变量之间的关系。

临床诊断试验评价

在临床医学中,医生的一项重要任务是判断就诊者是否患病,以便采取适当的进一步行动。临床检测结果常被用于指导临床决策,因此,对临床诊断试验的质量评价尤为重要。用于描述检测质量的统计学指标有:灵敏度、特异度、预测值、正确率和似然比等。由于 Logistic 回归也可用于预测结果,理解这些指标对评估 Logistic 回归模型的预测能力也是很有帮助的。

Meta 分析

在医学科研实践中,针对同一问题常常有许多类似的研究。Meta 分析是对具有相同研究目的的多个独立研究结果进行系统分析、定量综合的分析方法,现已成为循证医学研究对文献资料进行系统综述的基本统计分析方法。Meta 分析方法在医学领域有着广泛的应用。

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