在药物研发中，避免或减少临床实验的核心逻辑是通过体外模型、计算模拟、类器官 / 模式生物、生物标志物精准筛选等技术，在临床前阶段最大化验证药物的有效性、安全性和适用性，同时通过数字医疗、真实世界研究（RWS） 等手段优化临床实验设计、缩短周期或替代部分临床研究，最终减少人体试验的规模、次数和风险。以下是目前主流的核心技术，按临床前替代和临床阶段优化 / 替代两大维度分类，接下来分别阐述其核心理念和方法原理。

第一类：临床前阶段 —— 替代 / 减少临床实验的核心技术

        此类技术的核心目标是在人体试验前完成更精准的筛选和验证，剔除无效 / 高风险候选药物，让进入临床的药物具备更高的成药性，从源头减少临床实验的数量和失败率。

一、计算机辅助药物设计（CADD）与人工智能药物研发（AIDD）

        通过计算模拟和人工智能算法，替代传统的 “试错式” 化合物合成与筛选，在虚拟空间中完成药物分子的设计、筛选、优化，大幅减少实验性筛选的数量，同时精准预测药物的靶点结合、药代动力学（PK）、毒理学（Tox）性质，提前排除高风险候选物。

方法原理

1. CADD    基于分子力学、量子化学原理，构建药物靶点的三维结构（同源建模 / 晶体结构），通过分子对接筛选化合物库中能与靶点精准结合的分子；利用分子动力学模拟预测药物 - 靶点复合物在生理环境下的稳定性，同时通过定量构效关系（QSAR） 建立化合物结构与活性 / 毒性的关联，优化分子结构。
2. AIDD    以机器学习（ML）、深度学习（DL）为核心，输入海量的药物分子数据、靶点数据、临床前实验数据、基因数据等，训练算法模型：
   • 预测化合物的靶点结合能力、脱靶效应（减少临床毒副作用）；
   • 预测药物的PK/PD 性质（如吸收、分布、代谢、排泄，避免临床因药代差导致的失败）；
   • 生成全新的药物分子（生成式 AI，如 GAN、Transformer），替代传统的化合物合成，直接设计出高成药性的候选分子。
3. 核心价值在于将传统药物发现的 “百万级化合物筛选” 缩减为 “虚拟千 / 万级筛选”，提前预测临床潜在风险，减少进入临床的候选药物数量。

二、类器官模型（Organoids）

        构建源于人体干细胞 / 原代细胞的三维微器官模型，替代传统的二维细胞培养和动物模型，更贴近人体生理结构和功能，精准模拟药物在人体特定器官中的作用、毒性和代谢，减少因动物模型与人体的物种差异导致的临床实验失败，同时替代部分动物实验和后续的人体临床探索。

方法原理

1. 从人体多能干细胞（iPSC）或组织原代细胞出发，通过添加特定的细胞因子和生长因子，诱导细胞定向分化并自组装，形成具有器官特异性结构和功能的三维模型（如脑类器官、肝类器官、肺类器官、肿瘤类器官等）。
2. 应用场景
   • 药效验证    将药物作用于肿瘤类器官，模拟药物对人体肿瘤的抑制效果，筛选有效的抗癌药物（比传统肿瘤细胞系更贴近人体肿瘤的异质性）；
   • 毒性筛选    利用肝类器官模拟药物的肝代谢和肝毒性，肾类器官预测肾毒性，提前排除临床可能导致肝 / 肾损伤的药物（临床药物失败的主要原因之一）；
   • 个性化筛选    从患者体内提取细胞构建类器官，预测药物对特定患者的疗效，为临床精准用药提供依据，减少临床盲试。
3. 核心优势在于 人源化、三维结构、保留器官的生理功能，弥补了二维细胞培养 “脱离生理环境” 和动物模型 “物种差异” 的缺陷，其实验结果对人体的参考价值远高于传统模型，能更精准地筛选出适合临床的药物。

三、器官芯片（Organ-on-a-Chip, OoC）

        在微流控芯片上构建模拟人体器官功能的微系统，整合细胞、微流体、生物材料，模拟人体的血液循环、组织微环境和器官间的相互作用，实现多器官联合作药的体外模拟，替代传统的单器官模型和动物模型，精准预测药物的全身作用和器官间的相互影响，减少临床因全身毒性 / 器官间相互作用导致的失败。

方法原理

1. 基于微流控技术，在芯片上制备微通道、微室，接种人体细胞（类器官 / 原代细胞 / 干细胞），通过微流体模拟人体的血液流动、营养供应和代谢物排出，同时模拟器官的物理微环境（如肺的呼吸牵张、血管的剪切力）。
2. 可构建单器官芯片（肝芯片、心芯片、肺芯片）或多器官芯片（肝 - 心 - 肾联芯片、肿瘤 - 血管联芯片），模拟药物经口服 / 静脉给药后，在人体中的吸收、分布、代谢、排泄和毒性反应。
3. 核心应用：预测药物的全身毒性、脱靶效应、器官间相互作用，例如化疗药物的心脏毒性、降糖药的肾脏代谢，提前排除高风险药物，减少临床实验中因安全性问题导致的终止。

四、体外毒理学高通量筛选技术

        通过高通量、高内涵的体外筛选平台，在临床前快速检测候选药物的各种毒性（细胞毒性、遗传毒性、生殖毒性、器官毒性等），替代传统的动物毒理学实验和后续的临床安全性探索，提前剔除有毒性的候选物，减少临床实验的安全风险。

方法原理

1. 高通量筛选（HTS）    将大量候选化合物同时作用于体外细胞模型，利用自动化检测设备快速检测细胞的存活率、凋亡率、代谢活性等指标，初步筛选出无明显细胞毒性的化合物；
2. 高内涵筛选（HCS）    结合荧光标记、高分辨率成像和图像分析技术，同时检测药物对细胞的形态、细胞器功能、信号通路、基因表达等多个指标，精准分析药物的毒性机制（如是否损伤线粒体、是否引发 DNA 突变）；
3. 核心技术    如彗星实验（检测遗传毒性）、体外微核实验、肝微粒体代谢毒性筛选、心肌细胞电生理筛选（预测心脏 QT 间期延长，临床心血管毒性的核心指标）等。
4. 核心价值    在药物研发早期完成毒性筛选，避免 “有效但有毒” 的候选药物进入临床，减少临床实验中因安全性问题导致的失败和人体风险。

第二类：临床阶段 —— 优化 / 替代临床实验的核心技术

        此类技术不直接避免临床实验，但能大幅优化临床实验设计、缩短实验周期、减少样本量，或利用真实世界数据替代部分临床实验，最终减少人体试验的规模和次数，同时提高临床实验的效率和准确性。

一、生物标志物（Biomarker）指导的精准临床实验设计

        通过生物标志物（分子标志物、影像标志物、细胞标志物等）精准筛选目标患者人群，替代传统的 “广谱入组” 临床实验，减少样本量、缩短实验周期，同时提高药物的临床疗效显示率，避免因入组人群不匹配导致的实验失败和重复实验。

方法原理

1. 生物标志物的分类与应用：
   • 诊断性标志物    筛选出患有特定疾病的患者（如 EGFR 基因突变检测筛选非小细胞肺癌患者）；
   • 预测性标志物    筛选出对药物敏感的患者（如 HER2 阳性检测筛选乳腺癌患者，用于曲妥珠单抗治疗）；
   • 预后性标志物    预测患者的疾病进展和治疗效果，优化给药方案。
2. 临床实验设计模式    富集设计（仅入组生物标志物阳性的患者）、篮式设计（同一药物用于不同肿瘤但同一生物标志物的患者）、伞式设计（同一肿瘤不同生物标志物的患者使用不同药物）。
3. 核心价值在于传统临床实验因入组人群异质性，可能需要上千例样本才能显示疗效，而生物标志物富集的实验仅需数百例即可验证疗效，大幅减少样本量和实验时间；同时避免对药物不敏感的患者参与实验，减少人体暴露的风险。

二、真实世界研究（RWS）与真实世界数据（RWD）

        利用临床诊疗、医保、健康管理等真实世界场景中积累的海量患者数据，替代或补充部分传统的随机对照试验（RCT），用于药物的疗效验证、安全性监测、适应症拓展，减少为验证新适应症 / 长期安全性而开展的额外临床实验。

方法原理

1. 真实世界数据来源于医院电子健康档案（EHR）、医保数据库、患者登记库、可穿戴设备数据、医药电商数据等，包含患者的疾病诊断、治疗方案、用药效果、不良反应、预后情况等全维度信息。
2. 真实世界研究的核心方法会通过回顾性分析、前瞻性观察性研究，结合倾向评分匹配（PSM）等统计方法，控制混杂因素，使研究结果具备与 RCT 可比的科学性；
3. 应用场景
   • 替代部分 RCT    对于罕见病药物（因患者数量少，无法开展大样本 RCT），利用 RWS 验证药物疗效和安全性；
   • 适应症拓展    药物获批后，利用 RWS 发现其新的治疗效果，无需开展大规模临床实验即可申请新适应症；
   • 长期安全性监测    替代传统的临床 Ⅳ 期实验，利用 RWD 监测药物上市后的长期不良反应，及时发现风险。
4. 核心优势在于无需招募患者开展专门的临床实验，利用现有数据完成药物的后续验证，大幅减少临床实验的成本和时间，同时更贴近临床实际用药场景，结果更具实用性。

三、数字医疗与远程临床实验（Decentralized Clinical Trials, DCT）

        利用数字技术（可穿戴设备、远程监测、线上平台） 重构传统临床实验的流程，将 “医院中心化” 的实验转变为 “患者去中心化” 的实验，减少患者的就诊次数和实验的运营成本，同时提高患者的招募率和依从性，缩短实验周期，间接减少因实验效率低导致的重复实验。

方法原理

1. 远程监测    通过可穿戴设备（如血压计、血糖仪、心电监测仪）实时采集患者的生理指标、用药效果，替代患者定期到医院检测，减少实验的线下操作；
2. 线上平台    通过 APP / 小程序完成患者招募、知情同意、用药指导、不良反应上报、随访，替代传统的线下招募和随访，提高招募效率和患者依从性；
3. 数字终点    利用数字技术定义临床实验的终点指标（如帕金森患者的运动功能通过可穿戴设备的运动数据评估，替代医生的主观评分），提高终点评估的客观性和准确性，减少实验结果的偏差。
4. 核心价值在于解决传统临床实验 “患者招募难、依从性低、周期长” 的痛点，让临床实验更高效完成，减少因实验失败 / 延期导致的额外临床研究，同时扩大患者的招募范围（如偏远地区患者），在不增加样本量的前提下提高实验的代表性。

四、药代动力学 / 药效动力学（PK/PD）模型与模拟

        通过构建数学模型，模拟药物在人体中的药代动力学过程和药效动力学关系，预测不同给药剂量、给药方案下的药物浓度和治疗效果，优化临床实验的给药方案，减少因给药方案不合理导致的实验失败，同时替代部分临床剂量探索实验。

方法原理

1. PK 模型   基于临床前动物实验和临床 Ⅰ 期实验的药物浓度数据，构建房室模型 / 非房室模型，预测药物在人体中的吸收、分布、代谢、排泄规律，确定药物的半衰期、达峰时间、稳态浓度等参数；
2. PD 模型   构建药物浓度与疗效 / 毒性的关联模型，确定药物的有效浓度范围、毒性浓度阈值；
3. PK/PD 结合模型   将药代和药效模型结合，模拟不同给药剂量（如每日 1 次 / 2 次、低 / 高剂量）下的药物疗效和毒性，优化临床实验的给药方案（如剂量、给药间隔），避免在临床 Ⅱ/Ⅲ 期因剂量过高导致毒性、剂量过低导致无效的情况。
4. 核心应用是替代传统的 “剂量爬坡式” 临床 Ⅰ 期实验，通过模型模拟直接确定最优的给药剂量，减少临床剂量探索的实验次数，同时为临床 Ⅱ/Ⅲ 期实验提供精准的给药方案，提高实验的成功率。

第三类：辅助技术 —— 进一步减少临床实验的补充手段

一、单细胞测序技术

        解析单个细胞的基因表达、蛋白水平、表观遗传特征，精准刻画疾病的细胞异质性和药物的作用靶点，为药物的精准筛选和临床实验的人群分层提供依据，减少因疾病异质性导致的临床实验失败。

方法原理

        通过单细胞分离、测序和分析，明确疾病组织中不同细胞亚群的特征（如肿瘤的不同癌细胞亚群、免疫细胞亚群），确定药物的特异性作用靶点，同时筛选出对药物敏感的细胞亚群对应的患者标志物，指导临床实验的人群富集，减少无效样本的入组。

二、基因编辑技术（CRISPR/Cas9）

        通过精准的基因编辑，构建疾病的细胞模型 / 动物模型，快速验证药物的靶点有效性，同时筛选出药物的脱靶基因，提前排除因脱靶导致的临床毒性，减少进入临床的高风险药物。

方法原理

        利用 CRISPR/Cas9 敲除 / 敲入靶基因，验证药物是否通过作用于该靶点发挥疗效（靶点验证的 “金标准”）；同时通过全基因组 CRISPR 筛选，发现药物的脱靶基因，预测临床潜在的毒副作用，提前优化药物分子或剔除候选物。

核心总结

各类技术减少临床实验的逻辑可归纳为三个层次：

1. 源头筛选   CADD/AIDD、类器官、器官芯片等技术，在临床前剔除无效 / 高风险药物，减少进入临床的候选物数量；
2. 精准设计   生物标志物、PK/PD 模型等技术，优化临床实验的人群和方案，提高临床实验的成功率，避免重复实验；
3. 替代验证   RWS、数字医疗等技术，替代或补充部分传统临床实验，利用现有数据 / 数字技术完成药物的后续验证，减少专门的人体试验。

        这些技术的融合应用（如 “AIDD + 类器官 + 生物标志物 + RWS”）是未来药物研发的主流趋势，将推动药物研发从 “试错式” 向 “精准式” 转变，大幅降低临床实验的规模、风险和成本。

额外：人工智能的参与

人工智能（AI）是赋能减少 / 优化临床实验的核心技术引擎，其核心价值在于通过海量数据的高效挖掘、复杂规律的精准预测、研发流程的智能自动化，从临床前候选药物筛选、临床实验设计、实验过程管理到真实世界数据验证的全链路提升研发效率，从源头降低临床实验的失败率、减少实验规模与次数，同时替代部分传统实验的人工和实体操作。
结合此前提及的各类减 / 免临床实验的技术方向，以下按临床前研发、临床实验设计与执行、临床后验证 / 替代三大核心阶段，系统阐述 AI 的赋能逻辑、具体应用和技术落地方式，同时明确 AI 与类器官、器官芯片、生物标志物等技术的融合赋能模式：
一、临床前研发阶段：AI 从源头剔除无效 / 高风险候选药，减少进入临床的药物数量
这一阶段 AI 的核心目标是替代传统 “试错式” 的实体实验，通过虚拟设计、精准预测，让进入临床的药物具备极高的成药性，从根本上减少临床实验的开展基数，是 AI 赋能的核心环节。
1. 智能药物分子设计与筛选：替代传统化合物合成 / 筛选实验

    赋能原理：基于生成式 AI（GAN、Transformer、扩散模型） 和机器学习，直接在虚拟空间完成药物分子的设计、筛选和优化，无需进行百万级的实体化合物合成与体外实验，大幅减少临床前实体实验量，同时筛选出高靶点结合、低脱靶的候选分子。
    具体应用
        针对已知疾病靶点，AI 可生成全新的、结构优化的小分子 / 生物药分子，满足靶点结合、水溶性、代谢稳定性等成药性要求，替代传统的高通量实体筛选；
        基于多组学数据的 AI 模型，可跨库筛选现有药物（老药新用），快速发现潜在的适应症拓展药物，避免全新药物的漫长研发，减少后续临床实验的探索成本。

2. 全维度理化 / 生物性质预测：提前排除临床潜在风险

    赋能原理：AI 通过整合药物分子结构、临床前实验数据、人体生理数据、毒理学数据库，构建多任务预测模型，精准预测药物的药代动力学（PK）、药效动力学（PD）、毒理学性质，替代部分体外 / 动物毒理实验，提前剔除因 “吸收差、代谢快、有器官毒性” 的候选药，避免此类药物进入临床后因安全性 / 有效性问题失败。
    核心预测方向
        PK 性质：吸收（口服生物利用度）、分布（血浆蛋白结合率）、代谢（细胞色素 P450 酶代谢）、排泄；
        PD 性质：靶点结合亲和力、效价、量效关系；
        毒性：肝毒性、心脏毒性（QT 间期延长）、遗传毒性、生殖毒性，甚至脱靶效应（AI 可预测药物与非靶蛋白的结合，减少临床未知毒副作用）。

3. 与类器官 / 器官芯片的融合赋能：提升体外模型的预测价值
AI 并非替代类器官、器官芯片，而是让这类高价值的体外模型发挥最大效用，减少其实体实验次数，同时提升其实验结果对人体临床的参考性：

    AI 可优化类器官的构建方案：通过机器学习分析细胞因子、培养条件与类器官成熟度 / 功能的关联，快速筛选出最优的构建参数，减少类器官构建的试错实验；
    AI 可挖掘类器官 / 器官芯片的实验数据：对模型的药物作用、毒性反应数据进行高维度分析，提取与人体临床相关的特征规律，提升体外实验结果向临床的转化效率，避免因数据解读偏差导致的错误候选药进入临床。

二、临床实验设计与执行阶段：AI 优化实验方案、提升运营效率，减少实验规模 / 周期 / 失败率
进入临床的药物无法避免人体试验，但 AI 可通过精准的人群分层、智能的方案设计、自动化的实验管理，让临床实验 “少走弯路”，大幅减少样本量、缩短实验周期，同时避免因方案不合理、运营低效导致的重复实验。
1. 生物标志物的智能挖掘与验证：实现临床实验的精准人群富集
生物标志物是减少临床实验样本量的核心，但传统方法挖掘标志物效率低、准确性差，AI 成为标志物发现与验证的核心工具：

    AI 通过整合基因组、转录组、蛋白组、影像组、临床数据，进行多组学数据的关联分析，快速挖掘出与药物疗效 / 毒性相关的生物标志物（如肿瘤的突变基因、心血管疾病的蛋白标志物）；
    AI 可构建标志物的预测模型，验证其对药物疗效的分层能力，筛选出高特异性、高敏感性的标志物，指导临床实验的富集设计（仅入组标志物阳性患者），让原本需要上千例样本的实验，数百例即可验证疗效，大幅减少人体试验的规模。

2. 临床实验方案的智能设计：替代人工试错，优化核心实验参数
传统临床实验方案（剂量、给药间隔、终点指标、样本量）依赖人工经验设计，易出现参数不合理导致的实验失败，AI 可实现方案的智能化、个性化设计：

    结合临床前 PK/PD 数据、人体小样本实验数据，AI 构建定量系统药理学（QSP）模型，模拟不同给药方案下的药物浓度、疗效和毒性，精准预测最优的剂量、给药间隔，替代传统的 “剂量爬坡” 式人工探索，减少临床 Ⅰ 期实验的试错次数；
    AI 可根据疾病特征、药物作用机制，智能选择临床实验的终点指标（如替代终点、复合终点），提升终点指标的客观性和敏感性，避免因终点选择不当导致的实验结果无统计学意义。

3. 临床实验的智能运营与管理：提升效率，减少实验延期 / 脱落
临床实验的 “患者招募难、依从性低、数据收集慢、不良反应上报不及时” 是导致实验周期延长的核心问题，AI 通过数字化、自动化工具解决这些痛点，间接减少实验规模和次数：

    智能患者招募：AI 对接医院电子健康档案（EHR）、患者登记库，根据实验入组标准自动筛选符合条件的患者，替代人工筛选，提升招募效率，同时扩大招募范围；
    远程实时监测：AI 结合可穿戴设备、线上平台，实时采集患者的生理指标、用药情况，自动判断患者的依从性，对不依从患者进行智能提醒，减少患者脱落；
    智能数据管理：AI 实现临床实验数据的自动化采集、清洗、分析，替代人工数据录入和统计，减少数据误差，同时实时监控实验数据的统计学显著性，实现适应性设计（如提前终止无效的实验臂、调整样本量），避免无意义的人体试验继续开展。

4. 数字终点的智能评估：替代人工主观评分，提升实验结果准确性
部分疾病的临床终点指标（如帕金森的运动功能、抑郁症的情绪状态）依赖医生主观评分，易出现偏差导致实验结果不可靠，AI 可构建数字终点评估模型：

    通过可穿戴设备、影像设备采集患者的客观数据（如运动轨迹、脑影像、语音特征），AI 对这些数据进行分析，自动评估药物的疗效，替代人工主观评分；
    数字终点的客观性大幅提升实验结果的准确性，避免因评分偏差导致的实验失败，减少重复实验的可能性。

三、临床后验证 / 替代阶段：AI 挖掘真实世界数据，替代部分传统临床实验
药物获批后，传统仍需开展 Ⅳ 期临床实验验证长期安全性，或为拓展适应症开展新的临床实验，AI 可通过对真实世界数据（RWD）的智能挖掘，替代或补充此类传统临床实验，减少专门的人体试验。
1. 真实世界数据的智能处理与分析：让 RWD 具备临床实验的科学性
真实世界数据（医院 EHR、医保数据、患者穿戴数据）具有海量、异构、噪声大的特点，传统方法无法有效挖掘，AI 是RWD 向真实世界证据（RWE）转化的核心技术：

    AI 通过自然语言处理（NLP） 对非结构化的临床文本（病历、检查报告、医嘱）进行结构化提取，将异构数据转化为标准化的分析数据；
    AI 利用倾向性评分匹配（PSM）、因果推断模型，控制真实世界中的混杂因素（如患者年龄、基础疾病、合并用药），让 RWE 的科学性接近传统随机对照试验（RCT）的结果。

2. 基于 RWE 的 AI 模型：替代 / 补充传统临床实验
AI 挖掘的 RWE 可直接用于药物的疗效验证、安全性监测、适应症拓展，无需开展专门的临床实验，是减少临床实验的重要手段：

    替代罕见病药物的 RCT：罕见病患者数量少，无法开展大样本 RCT，AI 通过挖掘罕见病患者的 RWD，构建疗效 / 安全性预测模型，为药物获批提供核心证据；
    替代药物 Ⅳ 期临床实验：AI 实时监测药物上市后的 RWD，自动识别药物的长期不良反应、罕见毒性，实现药物警戒的智能化，替代传统的 Ⅳ 期临床实验的长期安全性监测；
    快速拓展药物适应症：AI 对 RWD 进行跨疾病分析，发现药物对其他疾病的治疗效果，无需开展大规模临床实验，即可为适应症拓展提供证据，大幅减少研发成本。

四、AI 赋能的核心优势：与传统技术的本质区别
AI 之所以能成为减少临床实验的核心赋能技术，本质是解决了传统药物研发的三大痛点，这是传统技术无法比拟的：

    从 “经验驱动” 到 “数据驱动”：传统研发依赖人工经验，试错率高；AI 整合全维度数据，挖掘人类无法发现的复杂规律，让研发决策更精准，减少试错性实验；
    从 “线性研发” 到 “并行研发”：传统研发按 “化合物合成→体外实验→动物实验→临床实验” 线性推进，效率低；AI 可在虚拟空间同时完成分子设计、性质预测、方案设计，实现多环节并行研发，大幅缩短周期；
    从 “通用化研发” 到 “个性化研发”：传统临床实验是 “广谱入组”，异质性大；AI 通过标志物挖掘实现 “精准入组”，同时为不同患者设计个性化的给药方案，让临床实验的有效性和安全性大幅提升。

五、AI 赋能的挑战与落地关键
AI 在赋能减少临床实验的过程中，并非无懈可击，目前仍存在数据质量、模型可解释性、监管合规三大挑战，也是技术落地的核心关键：

    数据质量：AI 模型的准确性依赖高质量、多维度的标注数据，目前医药领域存在 “数据孤岛、数据标注不规范、跨中心数据不兼容” 的问题，需通过数据标准化、跨机构数据共享解决；
    模型可解释性：目前多数 AI 模型是 “黑箱模型”（如深度学习），无法解释预测结果的逻辑，而医药研发和临床实验要求结果可追溯、可解释，需发展可解释 AI（XAI），让模型的预测过程和结论符合医药监管要求；
    监管合规：各国药监部门（如 FDA、NMPA）对 AI 辅助的药物研发、临床实验尚未形成完善的监管细则，需推动AI 医药研发的监管标准化，明确 AI 模型的验证要求、数据管理规范，让 AI 赋能的结果被监管部门认可。

核心总结
AI 并非单独实现 “减少 / 优化临床实验” 的目标，而是作为底层技术，与类器官、器官芯片、生物标志物、真实世界研究、数字医疗等技术深度融合，在药物研发的全链路发挥作用：

    临床前：替代传统实体实验，精准筛选高成药性候选药，减少进入临床的药物数量；
    临床中：优化实验方案和运营管理，减少实验样本量、周期和失败率；
    临床后：挖掘真实世界数据，替代 / 补充传统临床实验，减少专门的人体试验。

未来，随着多组学数据的积累、可解释 AI 的发展、监管体系的完善，AI 将推动药物研发从 “试错式” 向 “精准式”、“虚拟式” 转变，成为减少临床实验、提升医药研发效率的核心支柱。