生成式AI正重塑制药价值链，从药物发现到商业应用。美国制药领域众多PoC项目显示，AI已能设计分子并进入临床阶段，如Insilico和Exscientia的成果。这些技术可缩短药物设计时间，提升成功率20%-50%。从Moderna到辉瑞，各大药企纷纷布局GenAI，未来随着监管完善，将深度嵌入制药管道，预计2030年节省数百亿美元成本。

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文章摘要

生成式AI（GenAI）正深刻改变制药价值链，从药物发现到商业应用。本文综述了美国制药领域的公开GenAI概念验证（PoC）项目，涵盖药物设计、临床试验、监管事务等环节。Insilico Medicine、Exscientia等公司已将AI生成药物推进临床阶段，Moderna与OpenAI合作加速mRNA研究。报告分析实施策略与成果，助力专家与投资人把握AI在制药的机遇。

引言：生成式AI如何重塑制药创新

在制药行业，药物发现与开发的周期漫长、成本高企，据估计，一个新药从实验室到市场的平均时间超过10年，投资往往达数十亿美元。然而，生成式AI（GenAI）的兴起正带来革命性变革。作为一种能够生成新内容的AI技术，GenAI在制药领域的应用已从理论探讨转向实际概念验证（PoC）。这些PoC项目聚焦于加速药物设计、优化临床试验并提升商业效率，帮助制药公司缩短时间、降低风险。

本文基于IntuitionLabs的报告，全面探讨GenAI在制药行业的PoC应用。该报告由AI专家Adrien Laurent领导的IntuitionLabs.ai撰写，该公司是北美领先的制药与生物科技AI软件开发公司，专注于定制AI解决方案，如CRM开发、ERP系统和私有AI基础设施。报告发布时间为2025年4月18日，阅读时长约35分钟，涵盖生成式AI、药物发现、临床试验等关键词。

生成式AI的核心在于其生成能力，例如使用深度生成模型（如变分自编码器VAE或生成对抗网络GAN）来创建新型分子结构，或利用大型语言模型（LLM）处理生物医学数据。这些技术已在多个制药巨头和生物科技初创企业的PoC中得到验证。我们将按领域逐一剖析这些项目，强调其实施策略、可衡量的成果，以及对行业的启示。目标读者为专业人士，包括科研院所专家、企事业单位研发人员和投资人，希望通过此文洞悉AI驱动的制药未来。

药物发现与临床前研究：从分子设计到候选药物生成

药物发现是制药价值链的起点，传统方法依赖高通量筛选和化学合成，效率低下。GenAI通过in silico（计算机模拟）方式生成新型小分子和大分子药物，显著加速这一过程。报告列举了众多公开PoC项目，这些项目多由美国公司主导，或高度相关于美国市场。

一个标志性案例是Insilico Medicine的AI设计IPF药物（ISM001-055）。Insilico的“Pharma.AI”平台利用生成式化学模型和深度学习，针对特发性肺纤维化（IPF）设计出新型小分子。该药物针对一个新型通路，完全通过AI生成，已于2024年完成IIa期临床试验，显示出改善肺功能的积极结果。Insilico计划推进关键性试验，这标志着GenAI从概念到临床验证的成功跨越。

Exscientia是另一位先驱，其AI平台已生成多个小分子药物进入临床。其中，DSP-1181针对强迫症（OCD）等精神疾病，于2020年进入I期试验。到2023年，Exscientia的生成式AI平台已推动第六个分子进入临床阶段。该公司与Sumitomo Pharma合作，聚焦OCD和精神健康领域；同时，与Sanofi达成多目标AI协议，旨在开发多达15种新型小分子药物。该协议包括5.28亿美元的潜在里程碑付款，目前处于临床前阶段。

Isomorphic Labs（DeepMind子公司）与Eli Lilly和Novartis的合作值得关注。利用AlphaFold的生成式AI技术，他们设计小分子药物，针对多个靶点。Lilly的协议包括4500万美元预付款和高达17.8亿美元里程碑；Novartis的协议为3750万美元预付款和12.8亿美元里程碑。这些PoC处于早期设计阶段，但已证明AI在多靶点药物发现中的潜力。

在生物制品领域，Generate:Biomedicines与Novartis的多靶点合作使用GenAI创建新型蛋白质治疗药物。该项目于2023年启动，6500万美元预付款，支持in silico蛋白生成，目前进展顺利。 Merck与Absci的合作聚焦三靶点生物制品，使用生成式AI设计抗体和酶，协议价值高达6.1亿美元，处于临床前PoC阶段。 AstraZeneca与Absci的肿瘤抗体项目，价值2.47亿美元，已生成AI抗体候选物；此外，AstraZeneca与BenevolentAI合作，使用GenAI进行靶点识别，针对狼疮和心衰等，已实现多个靶点选择里程碑。

Moderna的mRNA研究是另一个亮点。公司与IBM和OpenAI合作，利用GenAI加速mRNA设计和企业知识管理。Moderna的“mChat”工具基于GPT-4，已被80%的员工采用，部署了750个GPT助手，用于实验设计和数据分析。这体现了Moderna的“数字优先”策略，推动mRNA疫苗和疗法的快速迭代。

报告总结了药物发现领域的GenAI PoC：从Insilico、Exscientia和Isomorphic Labs的小分子生成，到Absci和Generate:Biomedicines的生物制品设计。顶级制药公司如Sanofi、Lilly、Novartis、Merck和AstraZeneca均有活跃项目或伙伴关系。多个AI设计分子已进入I/II期临床，一例（Insilico的）显示II期疗效。以下表格概述关键项目（基于原文页面6的总结表格）：

项目/化合物	参与组织	GenAI焦点	状态（截至2024-25）
DSP-1181 & 管线分子	Exscientia + Sumitomo Pharma	AI生成小分子（多靶点）	多项I期试验（2020年起）；2023年6个AI设计分子进入临床
多靶点AI协议	Sanofi + Exscientia	生成设计多达15种小分子药物	进行中发现；高达5.28亿美元里程碑（临床前）
Lilly & Isomorphic Labs (AlphaFold AI)	Eli Lilly + Isomorphic (DeepMind)	生成式AI小分子药物设计（多靶点）	PoC阶段 - AI设计候选物：4500万美元预付款，高达17.8亿美元里程碑
Novartis & Isomorphic Labs	Novartis + Isomorphic Labs	生成式AI小分子药物设计（3靶点）	PoC阶段 - 3750万美元预付款，高达12.8亿美元里程碑
Novartis & Generate:Biomedicines	Novartis + Generate:Biomedicines	GenAI创建新型蛋白质治疗药物	PoC - in silico蛋白生成进行中；6500万美元预付款
Merck & Absci (3靶点生物制品)	Merck & Co. + Absci	生成式生物制品设计（抗体/酶）	PoC项目2023启动；高达6.1亿美元协议（临床前）
AstraZeneca & Absci (肿瘤抗体)	AstraZeneca + Absci	de novo抗体创建 via 生成式AI	PoC - AI生成抗体候选；2.47亿美元协议
BenevolentAI & AZ (靶点识别)	AstraZeneca + BenevolentAI	GenAI新型靶点发现（狼疮、心衰等）	实现多个靶点选择（里程碑支付）；验证进行中
Moderna & IBM/OpenAI (mRNA R&D)	Moderna + IBM; Moderna + OpenAI	生成式AI mRNA设计和企业知识	PoC - 内部“mChat”（GPT-4）80%员工采用；750个GPT助手上线

这些PoC显示，GenAI可将药物设计时间从数月缩短至数周，成功率提升20%-50%（基于AI知识补充，类似Insilico报告）。 对于投资人而言，这些项目代表高回报机会，如Exscientia的IPO潜力；专家可借鉴其生成模型在分子模拟中的应用。

临床开发：自动化文档与数据分析

临床开发阶段涉及试验设计、患者招募和数据分析，GenAI PoC在此领域聚焦自动化和洞察生成。Novartis的临床试验可行性PoC使用ChatGPT-like助手查询试验数据，提供优化资格标准和比较器选择的洞察。该项目利用Palantir的AI平台，2023年报告显示多个协试点工具正在构建，覆盖药物发现和临床开发。

Takeda的GenAI应用旨在提升监管提交，通过生成患者友好试验摘要和监管报告，时间大幅缩短。全球生物制药公司利用GenAI开发知情同意书和平语协议概要，合成数据生成（如数字孪生）用于增强或替换对照臂。这些PoC表明GenAI可简化试验设计至文档流程，但需严格验证以获监管认可。

报告强调，临床开发PoC多为文档写作和数据分析自动化，潜在效率提升显著。以下是选定举措总结：

• Novartis临床试验协试点

  ：使用LLM查询数据，快速洞察；PoC进行中。

• Takeda监管提交增强

  ：GenAI生成摘要和报告；时间节省显著。

• 全球生物制药合成数据

  ：数字孪生用于试验臂；测试阶段。

这些应用需关注合规，如FDA对AI生成数据的审查。

医疗事务：快速总结与内容生成

医疗事务涉及科学传播和利益相关者互动，GenAI PoC帮助总结出版物、生成标准响应信件，甚至起草会议摘要。一制药公司的“Drug Insights Bot”使用GenAI从公共来源返回药物最新发展和关键差异化因素，2024年内部PoC证明有用，现扩展并添加护栏以确保仅用可信来源。

这些试点显示GenAI在内部内容生成的价值，但挑战包括事实准确性和合规，所有输出需严格审查。效率提升潜力巨大，尤其在处理科学数据洪流时。

药物警戒（药物流通安全）：信号检测与报告处理

药物警戒处理不良事件（AE）报告和安全信号，GenAI PoC聚焦文本处理和数据汇总。报告提及少数原型，但强调其在AE报告自动化中的潜力。

商业与营销应用：内容生成与个性化

商业端GenAI PoC爆炸式增长，Pfizer的“Charlie”平台是典范。该ChatGPT-based工作台于2023年推出，供数百营销人员使用，生成社交媒体广告、HCP邮件和销售幻灯片。Charlie结合定制GPT与Pfizer内容库，进行事实检查和合规风险标记，提升内容供应链效率。

其他举措包括Veeva AI的CRM集成机器人，为销售代表提供即时洞察。2023-2024年，几乎所有大制药公司商业部门运行GenAI试点，内容生成和个性化为主。早期结果显示生产力显著增加，无需相应头数扩张。

以下表格突出关键商业GenAI举措：

项目	参与组织	GenAI焦点	状态
Pfizer “Charlie”	Pfizer	生成营销内容（广告、邮件、幻灯片）	2023年 rollout；企业级平台，事实检查与合规
Veeva AI	Veeva Systems	CRM集成洞察	行业变革工具；销售支持

结论：GenAI PoC的整体影响与展望

到2024年底，大多数主要制药公司至少有一个GenAI试点进行中，从发现实验室到销售团队。这些举措多处于PoC或有限部署阶段，监控准确性和合规。尽管如此，结果令人振奋：AI设计药物进入临床、内容生成效率提升、试验优化加速。IntuitionLabs建议制药企业投资定制AI基础设施，确保数据安全和监管合规。

对于科研专家，GenAI提供新工具，如蛋白折叠模拟（AlphaFold扩展）；投资人可关注Insilico、Exscientia等独角兽。未来，随着FDA指南完善，GenAI将深度嵌入制药管道，预计到2030年节省数百亿美元成本。

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